Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine fortschreitende, systemische Erkrankung, die durch die Ablagerung fehlgefalteter Transthyretin-Proteine (TTR) in verschiedenen Organen gekennzeichnet ist. Je nach genetischer Form, hereditär (ATTRv) oder Wildtyp (ATTRwt), und individueller Krankheitsausprägung kann die Symptomatik sehr unterschiedlich sein.
100.000 Menschen in Europa leiden an einer ATTR-Amyloidose, wobei der überwiegende Teil zusätzlich noch eine Kardiomyopathie hat. Seit kurzem gibt es ein RNAi-Therapeutikum, Vutrisiran, das für Patienten mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie jetzt auch in der EU zugelassen wurde sowie für Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 und 2.
Die Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine fortschreitende, systemische Erkrankung, die durch die Ablagerung fehlgefalteter Transthyretin-Proteine (TTR) in verschiedenen Organen gekennzeichnet ist. Je nach genetischer Form, hereditär (ATTRv) oder Wildtyp (ATTRwt), und individueller Krankheitsausprägung kann die Symptomatik sehr unterschiedlich sein.
100.000 Menschen in Europa leiden an einer ATTR-Amyloidose, wobei der überwiegende Teil zusätzlich noch eine Kardiomyopathie hat. Seit kurzem gibt es ein RNAi-Therapeutikum, Vutrisiran, das für Patienten mit Wildtyp- oder hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie jetzt auch in der EU zugelassen wurde sowie für Patienten mit hereditärer Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie im Stadium 1 und 2.
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