Die neusten Beiträge
Challenges of new gene therapies: Prof. Bart Leroy im Interview
Die Entwickler neuer Gentherapien stehen in der Augenheilkunde vor großen Herausforderungen. Warum, erklärt Experte Prof. Dr. Bart Leroy von der Uniklinik Gent.
Neue Spritze soll Zelltherapien am Auge ermöglichen
Die Hochschule Biberach (HBC), die cellerata GmbH (Ulm) und die Activoris Medizintechnik GmbH (Gemünden) kooperieren bei der Entwicklung eines Applikationssystems zur präzisen und sicheren intravitrealen Applikation lebender Zellen. Ziel ist ...
Gen-Taxis zur Behandlung der Herzinsuffizienz
Am Uniklinikum Heidelberg soll eine experimentelle Produktionseinheit für Gentherapien des Herzens aufgebaut werden. Die Dietmar Hopp Stiftung unterstützt das Projekt mit 1,2 Millionen EUR.
Neue Chancen durch Gentherapie
Gentherapie ist längst Realität in der Augenheilkunde und entwickelt sich rasant weiter. Ihre Fortschritte sind ein Schwerpunkt auf dem Kongress der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft e.V. (DOG). Über Ergebnisse der Gentherapie ...
Fortschritt in Gentherapie gegen Erblindung bei Kinderdemenz
Forschende wiesen die erfolgreiche Wirksamkeit einer Gentherapie gegen Erblindung bei der seltenen Kinderdemenz »CLN2-Batten-Syndrom« in Netzhaut-Organoiden und Retina-on-Chip-Modellen nach.
Gentherapie bei Epidermolysis bullosa: Prademagene zamikeracel zeigt Wirksamkeit in Phase-3-Studie
Im Rahmen der Phase-3-Studie VIITAL wurde erstmals die Wirksamkeit und Sicherheit von Prademagene zamikeracel (auch bekannt als „PZ“), einer topischen Gentherapie, bei Patient:innen mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) untersucht. RDEB ist eine seltene, genetisch bedingte Hauterkrankung, die zu extrem schmerzhaften, chronischen Wunden führt und bislang nur symptomatisch behandelt werden kann.
Neuartige Gentherapie soll Kindern das Hören ermöglichen
Am Universitätsklinikum Tübingen wurde im April 2025 erstmals in Deutschland ein Kind mit einer durch eine Mutation im Otoferlin-Gen (OTOF) bedingten Taubheit durch eine innovative Gentherapie behandelt. Die neue Therapie wird derzeit im Rahmen einer klinischen Studie erprobt.
🔒 Gehfähige Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie profitieren signifikant von einmaliger Behandlung mit Gentherapie Delandistrogen moxeparvovec
Die einmalige Behandlung mit dem Gentherapeutikum Delandistrogen moxeparvovec verbessert die motorischen Fähigkeiten von Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie gegenüber einer externen Kontrollgruppe signifikant und anhaltend. Das belegen aktuelle Top-Line-Resultate der Phase-III-Studie EMBARK. Delandistrogen moxeparvovec ist damit die erste Gentherapie bei dieser tödlich verlaufenden Erkrankung, für die ein signifikanter Vorteil bei zentralen Wirksamkeitsendpunkten wie dem primären Endpunkt North Star Ambulatory Assessment in Phase III nachgewiesen werden konnte. Die Therapie ist unter anderem in den USA bereits seit 2023 unter dem Handelsnamen Elevidys™ zugelassen. Das Zulassungsverfahren für die Europäische Union läuft aktuell.
![Abb. 1: Wirkmechanismen von Nadofaragen firadenovec (rAd-IFN/Syn3), adaptiert nach [1].](https://staging.mgo-medizin.de/wp-content/uploads/2025/08/image-2-1.png)
Nadofaragene firadenovec-vncg (rAd-IFN/Syn3): Gentherapie beim BCG-refraktären Urothelkarzinom
Die Behandlung von Patient:innen mit einem BCG-refraktären Urothelkarzinom der Harnblase stellt eine Herausforderung dar. Die von den Leitlinien in solchen Fällen empfohlene und aus uro-onkologischer Sicht auch oftmals sinnvolle radikale Zystektomie ist wegen der Schwere des Eingriffs im Vergleich zu den vorangegangenen Behandlungen oft schwer zu vermitteln und ein substantieller Anteil der Patientinnen und Patienten ist aufgrund z. B. bestehender Begleiterkrankungen nicht ohne weiteres für einen solchen Eingriff geeignet.
Thalassämie: CRISPR/Cas9-Gentherapie – Leben ohne Bluttransfusionen
Die weltweit erste erfolgreiche Thalassämie-Gentherapie mit der Genschere CRISPR/Cas9 ist eine Möglichkeit für Patientinnen und Patienten, ein weitgehend normales Leben ohne Bluttransfusionen zu führen.
