Gentherapie bei Epidermolysis bullosa: Prademagene zamikeracel zeigt Wirksamkeit in Phase-3-Studie

Im Rahmen der Phase-3-Studie VIITAL wurde erstmals die Wirksamkeit und Sicherheit von Prademagene zamikeracel (auch bekannt als „PZ“), einer topischen Gentherapie, bei Patient:innen mit rezessiver dystropher Epidermolysis bullosa (RDEB) untersucht. RDEB ist eine seltene, genetisch bedingte Hauterkrankung, die zu extrem schmerzhaften, chronischen Wunden führt und bislang nur symptomatisch behandelt werden kann.