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🔒 Gehfähige Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie profitieren signifikant von einmaliger Behandlung mit Gentherapie Delandistrogen moxeparvovec
Die einmalige Behandlung mit dem Gentherapeutikum Delandistrogen moxeparvovec verbessert die motorischen Fähigkeiten von Jungen mit Duchenne Muskeldystrophie gegenüber einer externen Kontrollgruppe signifikant und anhaltend. Das belegen aktuelle Top-Line-Resultate der Phase-III-Studie EMBARK. Delandistrogen moxeparvovec ist damit die erste Gentherapie bei dieser tödlich verlaufenden Erkrankung, für die ein signifikanter Vorteil bei zentralen Wirksamkeitsendpunkten wie dem primären Endpunkt North Star Ambulatory Assessment in Phase III nachgewiesen werden konnte. Die Therapie ist unter anderem in den USA bereits seit 2023 unter dem Handelsnamen Elevidys™ zugelassen. Das Zulassungsverfahren für die Europäische Union läuft aktuell.
Duchenne-Muskeldystrophie: Neue Ausblicke auf zielgerichtete Therapieansätze
Die aktuelle Forschungspipeline im Bereich Duchenne-Muskeldystrophien (DMD) hält neue Therapieansätze bereit, um die pathologischen Mechanismen zum Beispiel mittels Gen-Therapie oder HDAC-Inhibition effektiv zu modulieren. Diese Ansätze könnten in Kombination mit dem bisherigen Standard in Zukunft möglicherweise erfolgsversprechende Strategien sein, vermutete Dr. med. Andreas Ziegler, Oberarzt Sektion Neuropädiatrie und Stoffwechselmedizin am Universitätsklinikum Heidelberg.
