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Spinale Muskelatrophie beim Kleinkind: Risdiplam wirkt
Auf der diesjährigen Jahrestagung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) in Bern im Oktober 2025 präsentierte Roche aktuelle Fortschritte in der Diagnose und Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA).
Neue Erkenntnisse zur Rolle des Kleinhirns bei spinaler Muskelatrophie
Die spinale Muskelatrophie galt lange Zeit als eine Erkrankung, die ausschließlich durch den Verlust von Nervenzellen im Rückenmark verursacht wird. Ein Forschungsteam des Carl-Ludwig-Instituts für Physiologie der Universität Leipzig konnte nun zeigen, dass zudem das Kleinhirn eine Rolle bei der Entstehung der spinalen Muskelatrophie spielt.
🔒 Hoffnung für neurogenetische Krankheiten: „Small Molecules“ wirken bereits, bevor Symptome auftreten
Bei Neugeborenen mit spinaler Muskelatrophie kann Risdiplam, ein „small molecule“, sicher und wirksam mRNA editieren und so den Krankheitsprogress aufhalten. In einer aktuellen „Proof-of-Principle“-Studie zu Risdiplam zeigte sich, dass das kleinmolekulare Medikament bereits vor dem Auftreten der ersten Symptome wirkt.
🔒 SMA-Medikament Evrysdi: Anhaltend hohe Wirksamkeit – jetzt auch als Filmtablette
Jetzt noch einfacher in der Anwendung: Die Europäische Kommission hat Evrysdi® (Risdiplam) in einer neuen Darreichungsform als erste und einzige Filmtablette für Patientinnen und Patienten mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) über zwei Jahren und ab 20 kg Körpergewicht zugelassen. Grundlage für die Zulassung bildet die Bioäquivalenzstudie BABE. Die Tablettenformulierung gewährleistet eine Evrysdi-Exposition, die der oralen Lösung entspricht.
🔒 SMA-Medikament Evrysdi – CHMP empfiehlt die Zulassung als Filmtablette
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel- Agentur (EMA) empfiehlt die Zulassung von Evrysdi® (Risdiplam) in einer neuen Darreichungsform als 5mg-Filmtablette für Patienten und Patientinnen mit Spinaler Muskelatrophie (SMA) über 2 Jahren und ab 20kg Körpergewicht.
