Die klinischen Phänotypen der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) sind äußerst vielfältig. Um diese systematisch zu erfassen, wurde nun ein Ordnungssystem mit drei anatomischen Determinanten entwickelt – die OPM-Klassifikation.
Seit der „Icebucket-Challenge“ 2014 hat sich die öffentlich Aufmerksamkeit nicht mehr auf das Thema ALS gerichtet, wohl auch, weil alle Therapiestudien negativ ausfielen und die Erkrankung unbesiegbar erschien. Nun aber hat sich etwas getan. Noch ist es zu früh, um von einem Durchbruch zu sprechen, aber es ist mehr als nur ein vager Hoffnungsschimmer.
Wenn das Protein TDP-43 innerhalb der Zelle defekt ist, kann dies zu gefährlichen Verklumpungen führen, die ursächlich sind für die neurodegenerative Krankheit Amyotrophe Lateralsklerose – abgekürzt ALS. Auch bei Alzheimer-Demenz werden Nervenzellen durch TDP 43 geschädigt. Einem Forschungsteam unter Leitung der Goethe-Universität ist es nun gelungen, Verklumpungen von TDP 43 zu verhindern, indem sie das Protein so manipulieren, dass es zur Reparatur in eine zelleigene Werkstatt transportiert wird.
Die Erfolge bei der molekularen Charakterisierung von Patient*innen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) sowie neue Blut- bzw. Liquor-basierte Biomarker haben nach Ansicht von Prof. Merit Cudkowitz, Boston, die Voraussetzungen für eine bessere Identifikation von Kohorten mit unterschiedlichem klinischem Phänotyp und Progressionsdynamik gelegt. Dies ermöglicht auch die Entwicklung neuer personalisierter Therapien, meinte die Neurologin auf der AAN-Jahrestagung 2025 in San Diego.
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung. Ein interdisziplinäres Team von Forschenden des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE) und der Technischen Universität München (TUM) integrierte zusammen mit weiteren EU-Partnern komplexe Multi-Omics-Daten und konnte damit die molekularen Veränderungen in vier verschiedenen Labormodellen und menschlichen Gewebeproben untersuchen. Ziel war es, frühe Veränderungen im präfrontalen Kortex zu identifizieren. Ihre aktuellen Erkenntnisse haben sie jetzt im Fachjournal Nature Communications veröffentlicht.
Die klinischen Phänotypen der amyotrophen Lateralsklerose (ALS) sind äußerst vielfältig. Um diese systematisch zu erfassen, wurde nun ein Ordnungssystem mit drei anatomischen Determinanten entwickelt – die OPM-Klassifikation.
Seit der „Icebucket-Challenge“ 2014 hat sich die öffentlich Aufmerksamkeit nicht mehr auf das Thema ALS gerichtet, wohl auch, weil alle Therapiestudien negativ ausfielen und die Erkrankung unbesiegbar erschien. Nun aber hat sich etwas getan. Noch ist es zu früh, um von einem Durchbruch zu sprechen, aber es ist mehr als nur ein vager Hoffnungsschimmer.
Wenn das Protein TDP-43 innerhalb der Zelle defekt ist, kann dies zu gefährlichen Verklumpungen führen, die ursächlich sind für die neurodegenerative Krankheit Amyotrophe Lateralsklerose – abgekürzt ALS. Auch bei Alzheimer-Demenz werden Nervenzellen durch TDP 43 geschädigt. Einem Forschungsteam unter Leitung der Goethe-Universität ist es nun gelungen, Verklumpungen von TDP 43 zu verhindern, indem sie das Protein so manipulieren, dass es zur Reparatur in eine zelleigene Werkstatt transportiert wird.
Die Erfolge bei der molekularen Charakterisierung von Patient*innen mit amyotropher Lateralsklerose (ALS) sowie neue Blut- bzw. Liquor-basierte Biomarker haben nach Ansicht von Prof. Merit Cudkowitz, Boston, die Voraussetzungen für eine bessere Identifikation von Kohorten mit unterschiedlichem klinischem Phänotyp und Progressionsdynamik gelegt. Dies ermöglicht auch die Entwicklung neuer personalisierter Therapien, meinte die Neurologin auf der AAN-Jahrestagung 2025 in San Diego.
Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine tödlich verlaufende neurodegenerative Erkrankung. Ein interdisziplinäres Team von Forschenden des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE) und der Technischen Universität München (TUM) integrierte zusammen mit weiteren EU-Partnern komplexe Multi-Omics-Daten und konnte damit die molekularen Veränderungen in vier verschiedenen Labormodellen und menschlichen Gewebeproben untersuchen. Ziel war es, frühe Veränderungen im präfrontalen Kortex zu identifizieren. Ihre aktuellen Erkenntnisse haben sie jetzt im Fachjournal Nature Communications veröffentlicht.
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