Bei Kindern mit Neuroblastom besteht die Chance, durch eine CAR-T-Zelltherapie sehr lang anhaltende Remissionen zu erzielen. Bei einer von mehreren Patient:innen, über die jetzt Nature medicine berichtet wurde, hielt die komplette Remission mehr als 18 Jahre an.
Mediziner vom Texas Children’s Hospital und Houston Methodist Hospital, Houston, USA, beobachteten 19 pädiatrische Patienten mit Neuroblastom, die zwischen 2004 und 2009 im Rahmen einer Phase-1-Studie mit CAR-T-Zellen behandelt worden waren, über Zeiträume von bis zu 18 Jahren. Zum Einsatz kamen CARs der ersten Generation, die heute nicht mehr angewendet werden.
Bei 3 von 11 Kindern mit aktivem rezidiviertem Neuroblastom kam es zu einer kompletten Remission, die in zwei Fällen lange anhielt. Eine Patientin mit Knochenläsionen zum Zeitpunkt der Behandlung lebt seit mehr als 18 Jahre tumorfrei und hatte zwei erfolgreiche Schwangerschaften. Der zweite Patient war über acht Jahre in kompletter Remission, konnte dann aber nicht mehr weiter verfolgt werden.
8 Kinder hatten zum Zeitpunkt der CAR-T-Zelltherapie keine Krankheitszeichen. In dieser Subgruppe waren 5 Patienten beim letzten Kontrolltermin 10 bis 15 Jahren nach Therapie weiter in Remission. In der Gesamtpopulation lag das ereignisfrei Überleben nach 15 Jahren bei 31,6 % und das Gesamtüberleben bei 36,8 %.12 der 19 Studienteilnehmer starben im Verlauf des Follow-up-Zeitraums an einem Rezidiv. 5 der 7 Überlebenden werden weiter beobachtetet, 2 stehen für weitere Kontrollen nicht mehr zur Verfügung.
Li C et al: Long-term outcomes of GD2-directed CAR-T cell therapy in patients with neuroblastoma. Nat Med 2025. https://doi.org/10.1038/s41591-025-03513-0
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